新藥的研發並不是點石成金。因為失敗機率實在太高，又得投入大量的人力物力和時間，無形中也墊高了新藥產業的進入門檻。因此，究竟有哪些方法，可以讓台灣的新藥公司在選題階段就贏在起跑點呢？

經過長時間的努力，台灣的新藥產業漸漸在國際上嶄露頭角。雖然短期內還看不到如輝瑞（Pfizer）、默沙東（MSD）一樣的全球性大藥廠，但以小型生技藥廠切入新藥臨床試驗的經營模式，也收到了不少成效，報紙上不時也看得到廠商完成臨床試驗並成功轉授權的新聞。

只不過，在這些好消息背後，其實藏著一連串不為人知的壞消息。在臨床試驗的過程中充滿了不確定性，受試者的體質狀況、臨床試驗的執行細節、乃至於試驗藥品本身未被發覺的副作用，在在都可能影響臨床試驗的成敗。

正因為台灣的藥廠規模普遍不大，禁不起一再的試驗失敗，所以如何慎選進入臨床試驗的藥物標的就顯得異常重要。對此，友霖生技的張啟泰處長認為，新藥公司在選題時，可以從產品組合、開發管理、保護機制進行評估，才能把藥物開發的風險降至最低。

圖1：友華生技處長張啟泰

攝影：蔣士棋

產品生命週期是新藥公司命脈

張啟泰指出，選題階段，萬變不離其宗的原則永遠是挖掘unmet medical needs，也就是未被滿足的藥物需求；然而，這並不代表每家公司都要向不治之症挑戰。「對新藥公司來說，做好產品生命週期管理才是成功關鍵。」

簡單來說，因為研發週期長，所以新藥公司在不同的臨床階段都應該要有進行中的試驗，才能維持營運收入平衡。張啟泰補充，在過去的研發實務當中，公司會在已上市藥品的專利即將到期之前對成份加以修飾再申請新專利，目的是為了延長藥品的獲利期間；但當前卻逐漸演變成會刻意讓許多藥物在同一個時期一起上市來衝高營收。他提醒，這些作法本身並沒有對錯，只是效果不同，端看公司的策略而定。

藥物必須要能進入生產線才有意義

藥物進入臨床試驗後，最後能否順利取得藥證，除了藥物本身的表現外，張啟泰認為，法規遵循的角色也相當吃重。「這個時候，如果有已經有類似作用機制的案例可以參考，就不用摸著石頭過河，」他舉例，不管在臨床試驗的設計、關鍵指標的訂定與測量等，都極度仰賴實務經驗，若能依循先前安利制定，就比較容易滿足各國FDA的要求；相反地，如果全無先前案例可供參考，就得要有長期抗戰的心理準備。

另一方面，張啟泰也提醒，不管在臨床階段藥物的品質多好，都必須做好商業化生產的準備，否則也將難以上市銷售。「藥物不可能永遠在實驗室裡精雕細琢，遲早都得面對生產線大量產出的考驗。」

保護機制要面面俱到

要申請專利才能夠保護藥品上市後的獨賣權，已經是研發人員的常識，但並不是每一種專利都能提供相同的保護強度。「很多學校老師來跟我們談授權，都強調已經在申請專利，但一看就發現沒什麼用，」張啟泰解釋，一般來說，保護強度最高的，是針對藥品的主要成分（composition）以及適應症（indication）申請專利，但若是對藥物的配方（formulation）申請專利，最後很可能因為新穎性不足，而被專利審查官核駁。

不過，藥品的保護機制也不是只有專利而已，還包括營業秘密以及逐漸被各國承認的資料專屬保護權（data exclusivity）。尤其是後者，張啟泰強調，可以取得與專利權等量齊觀的獨賣權，絕對不能放棄。

新藥研發是條漫長而且充滿挫折的過程。事前沒有人敢保證，經過可能長達十年的臨床試驗後，藥物絕對能夠順利上市，這也是為什麼新藥的選題會如此重要----對正在銳意發展生技新藥產業的台灣來說，重要性也絕對是只增不減。

資料來源：

• 生醫產業產學合作策略與實務研討會會議資料，社團法人國家生技醫療產業策進會，
  2017/03/08

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