美國政府及國會意識到高昂的藥品費用問題,於2016年通過《21世紀醫療法案》(21st Century Cures Act)要求美國食品藥物管理署(FDA)加速新治療方法的核准,其中一個重點,即為要求制訂一套利用RWE來佐證、支持醫藥品法規及審查決定(regulatory decision)的基準,亦適用於核准藥品新增適應症的核准。
2017年8月,美國FDA公佈《使用真實世界證據以支持醫療器材查驗登記指引》(Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices),正式將RWE納入美國FDA審查的參考依據,並說明資料蒐集、來源及處理過程的要求。2019年5月公布「Submitting Documents Using Real-World Data and Real-World Evidence to FDA for Drugs and Biologics Guidance for Industry」,鼓勵使用RWD的申請人進一步分析數據產生RWE,作為向FDA提交申請文件的一部分,FDA亦提供簡單、統一的格式,讓申請人可提供有關其使用RWE的相關資訊,並鼓勵申請人利用及分析RWE之前,提供前瞻性設計計畫(prospective design plan)與FDA討論,RWD/RWE的應用正式由醫療器材拓展到藥品甚至生物藥品的上市許可。台灣衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)亦於2020年10月擬定「使用真實世界數據/真實世界證據作為申請藥品審查技術文件應注意事項(草案)」,對外徵求意見[5]。 國際真實世界數據/證據指引整理如下表。
表1:國際真實世界數據/證據指引(整理時間:2021. 07)
國家/地區
名稱/西元年
歐盟EMA
Scientific Guidance on Post-Authorization Efficacy Studies (2016)
美國FDA
Use of Electronic Health Record Data in Clinical Investigations (2018)
Framework for FDA’s Real-World Evidence Program (2018)
Submitting Documents Using Real-World Data and(2019)
Real-World Evidence to FDA for Drugs and Biologics (2019)
日本MHLW
Basic principles on Utilization of Registry for Applications (2021)
Points to Consider for Ensuring the Reliability in Utilization of Registry Data for Applications (2021)
加拿大
Health Canada
Optimizing the Use of RWE to Inform Regulatory Decision-Making (2019)
Dinerstein v. Google[8]案,肇因於2017年Google與芝加哥大學(University of Chicago)雙方進行的合作研究計畫,該計畫利用機械學習技術,以開發「識別患者的健康問題並預測未來醫療事件」的機制,作為合作項目的一部分。因為合作計畫關係,芝加哥大學與Google共享2010年1月1日至2016年6月30日間使用大學門診、住院或急診服務的成年患者的去識別化電子健康記錄(EHR),以幫助Google改進預測分析系統。起訴狀指稱醫學中心提供數據資料包括服務日期、醫生記錄的時間戳,原告認為這些原始資料沒有充分編輯或匿名,因此這些健康訊息可以透過技術而被重新識別,Google擁有通過其其他服務獲得的關於個人的信息。因此該分享違反了1996年HIPAA限制了「個人可識別的健康信息」的共享之規定。被告芝加哥大學則否認有任何不當行為,且聲稱與合作人間使用了安全且符合HIPAA的數據共享方法。然而,HIPAA並不提供私人訴訟權,因此Dinerstein根據原告在大學入學時簽署的協議,就違約損害提起訴訟。美國伊利諾州東北區地方法院法官,駁回集體訴訟。並以原告無法證明醫療記錄對於患者具有商業價值為由,駁回損害賠償之請求。
DiMasi, J. A., Grabowski, H. G. & Hansen, R. W. Innovation in the pharmaceutical industry: new estimates of R&D costs. J. Health Econ. 47, 20–33 (2016)Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2017 Sep;26(9):1033-1039
Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2017 Sep;26(9):1033-1039