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在2023年的《最值得关注的药物》名单中，科睿唯安标注了14种大/小分子药物作为最值得关注的药物。其中，有12种已经获得FDA的核准，并且已经上市或正在准备上市。毋庸置疑，迄今为止最为成功的药物莫过于2023年所列名单中之必治妥施贵宝 (Bristol Myers Squibb) 药厂的Sotyktu™ (deucravacitinib)，其为一种酪胺酸激酶2抑制剂 (tyrosine kinase 2 inhibitor)，可使用于治疗中度至重度的斑块性干癣 (plaque psoriasis)。其药厂报告指出该药物具强而有力的起始优势，因为该药物于2023年前9个月的销售额达1.07亿美元。必治妥施贵宝药厂相信，已有约10%的患者使用该药物，并预期在2024年将进一步扩大该药物的使用率。

但部分创新药物之研发仍处于困境中，治疗阿兹海默症(Alzheimer’s disease)的药物即为其中之一。2023年的名单关注了两种不同类治疗机制的药物，其一为以β淀粉样蛋白为标靶 (beta amyloid-targeting) 的卫采 (Eisai) 药厂的LEQEMBI®(Lecanemab)，该药物于2023年6月获得了FDA全面核准。卫采药厂的报告指出，患者使用该药物的情况符合预期结果，并且预估于2024年患者的使用量会再上升。而另一情况不太理想者的是礼来(Lilly)药厂的Donanemab。此外，在2023年所列的次世代药物 (next - generation medicines) 中，较值得关注者如双特异性抗体 (bispecific antibody) 及基因疗法 (gene therapy)。属于双特异性抗体者，聚焦于娇生 (Johnson & Johnson) 药厂之治疗多发性骨髓瘤 (multiple myeloma) 之TECVAYLI® (Teclistamab)，该药物的治疗成果有不错的表现；但百傲万里 (BioMarin) 药厂之治疗A型血友病 (hemophilia A) 之ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) 基因疗法的表现则不如预期。

在2024年《报告》中，重点关注未来5年内可能带来重要转折点或改变现有治疗模式的药物。科睿唯安的分析师于《报告》中确定了 13 种将于 2024 年上市的新疗法和药物，并预测将在 2029 年达到重磅炸弹地位，或为患者带来改变游戏规则的好处。这些发展前景看好的药物包括针对乳腺癌、A型血友病、镰刀形状血球贫血疾病、克隆氏症、溃疡性结肠炎、人类呼吸道融合病毒(RSV)感染和多发性骨髓瘤等疾病的广泛治疗创新。此外，《报告》还焦点关注了中国大陆不断增长的慢性病市场，重点介绍了7种药物，这些药物可能在2029 年达到10 亿美元的重磅地位，或对需要更好治疗选择的中国大陆患者产生重大影响。

在研究方法部分，科睿唯安的分析师所分析的范围涵盖数百种疾病、药物和其市场等之数据，并依据预期核准或上市日期、竞争资料、药物监管状况、临床试验结果、市场动态和其他因素等影响因子，对每种药物进行评估。筛选的标准为药物处于第二期或第三期临床试验、即将申请核准或正在申请核准之阶段或已于2023年初上市之候选药物，并进行进一步之分析。所排除者为2023年之前已上市之药物。

被科睿唯安列为2024年值得关注的药物有13种药物，按其字母顺序排列如下：

Aflibercept是一种重组的融合蛋白质，含有由人类内皮细胞生长因子 (vascular endothelial growth factor， VEGF) 接受器1与内皮细胞生长因子接受器2的胞外区域与人类免疫球蛋白G1 (immunoglobulin G 1，IgG 1) Fc部位融合而成。Aflibercept作为一种可溶性诱饵接受体，会与人类内皮细胞生长因子A及胎盘成长因子 (placental growth factor，PlGF) 结合且亲合力高于其自然接受体，进而抑制这些同源人类内皮细胞生长因子接受体的结合与活化。Aflibercept之适应症有治疗血管新生型(湿性)年龄相关性黄斑部退化病变、中央视网膜静脉阻塞 (CRVO) 续发黄斑部水肿所导致的视力损害、糖尿病黄斑部水肿 (DME) 所导致的视力损害等。

本药物值得关注的理由在于高剂量的Aflibercept相较于一般剂量的Aflibercept，其可减少患者的给药频率且延长给药之周数，并同时具有一般剂量的Aflibercept近似之治疗效果和安全性。对于疾病之患者与临床医师而言，该给药方式有助于满足该些患者尚未被满足的需求。简言之，高剂量的Aflibercept减少了治疗所需的负担。

高剂量的Aflibercept于2029年在治疗血管新生型(湿性)年龄相关性黄斑部退化病变之市场，其预期销售额为17.7亿美元。

Budesonide为一种醣皮质类固醇，具有高度之局部抗发炎效果。无论在动物或人类之实验，在激发性之研究中，均显示出Budesonide具有抗过敏及抗发炎之效果。Budesonide之适应症有多种，例如溃疡性结肠炎、气喘、A型人类免疫球蛋白(IgA) 肾病变 (亦称贝格尔氏症，Berger’s disease) 等。

本药物值得关注的理由在于藉由药物控制释放技术，利用肠溶衣缓慢释放制剂之Budesonide，可保持该药物之完整性以到达回肠，并用于治疗A型免疫球蛋白肾病变。该药物之治疗目标为黏膜B细胞(mucosal B cells)，包括负责产生IgA复合物的培耶氏斑 (Peyer’s patches)。由于该药物之吸收特性，使该药物相较于一般的醣皮质类固醇而言，降低了许多醣皮质类固醇所具有的典型副作用。简言之，缓慢释放制剂之Budesonide降低了一般的醣皮质类固醇所具有的典型副作用。

缓慢释放制剂之Budesonide于2029年，其预期销售额为7.3亿美元。需补充者为，该药物之特殊性在于醣皮质类固醇药物非常常见，但Budesonide不仅在临床试验的结果较为特殊外，更有较一般的醣皮质类固醇低的副作用。

Datopotamab deruxtecan为一种作用于滋养层细胞表面抗原2 (trophoblast cell surface antigen 2，Trop - 2)目标之抗体药物复合体 (antibody-drug conjugates，ADCs)。其适应症为HR阳性 (HR - positive，HR指贺尔蒙接受体) / HER2阴性(HER2 - negative，HER2指第二型人类上皮生长因子受体)和三阴性 (triple – negative，三阴性指ER阴性和PR阴性，HER-2阴性) 乳癌之治疗，其亦具有治疗非小细胞肺癌（non - small cell lung cancer，NSCLC）之功效。滋养层细胞表面抗原2目标高度表现 (> 80 %) 于非小细胞肺癌等癌症之上皮细胞 (epithelial cancer cells)，而人类健康的组织中则较少表现，此差异为一具吸引力之作用目标。

Datopotamab deruxtecan于乳癌和非小细胞肺癌市场中，前者该药物将可大量用于HR阳性 / HER2阴性乳癌患者之后线治疗中，及早期之三阴性乳癌患者的治疗中；后者该药物则可作为非小细胞肺癌患者之新型的治疗方式 (即以前述之滋养层细胞表面抗原2作为治疗目标)。

本药物值得关注的理由在于Datopotamab deruxtecan于HR阳性 / HER2阴性乳癌的治疗中有更高的疗效和安全性。三阴性乳癌与非小细胞肺癌的治疗需求匮乏则可由该药物来填补。但Datopotamab deruxtecan仍需要克服一些障碍使其能脱颖而出，因为无论是HR阳性 / HER2阴性乳癌、三阴性乳癌或是非小细胞肺癌治疗领域，早有上市已久之固定治疗药物与治疗方法，例如内分泌疗法(endocrine therapies)、芳香酶抑制剂 (aromatase inhibitor)、口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)等，及在新兴治疗方法中，例如其他滋养层细胞表面抗原2抑制剂、免疫检查点抑制剂(immune checkpoint inhibitors)、核糖聚合酶（Poly ADP - ribose polymerase，PARP）抑制剂、疫苗等将与Datopotamab deruxtecan相互竞争。

在乳癌和非小细胞肺癌合并计算下，Datopotamab deruxtecan于2029年，其预期销售额为27亿美元。

Efanesoctocog alfa为一种利用创新抗体结晶区域片段融合技术(Fc fusion technology)，于药物构造中加入类血友病因子(von Willebrand factor，VWF)之片段及XTEN®多肽(polypeptides)者。Efanesoctocog alfa之适应症为治疗第8凝血因子(coagulation factor VIII)缺乏之A型血友病。Efanesoctocog alfa的使用方式为每周静脉注射给药一次，此种给药方式有助于减少现行之第8凝血因子替代疗法需要高频率注射给药(每隔一日给予药物或一周给药二次)的负担。

本药物值得关注的理由在于Efanesoctocog alfa是目前突破现行类血友病因子治疗限制者，该药物增加了半衰期的限制(half-life limitation)，使接受治疗的血友病患者之注射给药频率负担降低。即Efanesoctocog alfa能减少患者治疗上的负担。

Ensifentrine为一种磷酸二酯酶3(phosphodiesterase 3，PDE 3)及磷酸二酯酶4(PDE4)的双重抑制剂，该药物系以吸入的方式给予药物，其适应症为治疗慢性阻塞性肺病(chronic obstructive pulmonary disease，COPD)，用于中度至重度慢性阻塞性肺病的患者，避免其病情加重。Ensifentrine的优势在于其不会产生市面现有的口服磷酸二酯酶抑制剂的全身性副作用。

本药物值得关注的理由在于Ensifentrine为现行有效之磷酸二酯酶3及磷酸二酯酶4的双重抑制剂，其拥有支气管扩张的功效(bronchodilator)和非类固醇之抗发炎活性(nonsteroidal anti - inflammatory activities)。

Clarivate . Clarivate Drugs to Watch Report 2024. https://clarivate.com/drugs-to-watch/ (last visited on 20/01/2024).
光田综合医院，EYLEA，网址：https://www.ktgh.com.tw/Medicament_tbDrug_Look.asp?CatID=65&ModuleType=Y&NewsID=1992&Ordid=30988 (最后浏览日：2024/01/20)。
光田综合医院，SYMBICORT，网址：https://www.ktgh.com.tw/Medicament_tbDrug_Look.asp?CatID=12&ModuleType=Y&NewsID=248&Ordid=28735 (最后浏览日：2024/01/20)。